생물의약품은 최근 암, 대사질환(metabolic disease), 염증장애(inflammatory disorder)의 치료법에 혁명을 가져왔다. 2016년, 생물의약품은 글로벌 의약품 매출의 약 1/4을 차지했다. 그러나 생물의약품에는 한 가지 문제가 있다. 그 내용인즉, 만드는 데 놀랄 만큼 많은 노력과 시간이 소요되는 관계로, 가격이 종종 (돈 없는 사람은 엄두도 낼 수 없을 만큼) 천정부지로 치솟는다는 것이다.

그러나 상황이 조만간 바뀔 것 같다. 많은 생물의약품의 특허권이 곧 만료되어, 경쟁업체들이 보다 저렴한 카피캣 버전(copycat version)을 만들 수 있게 될 것이기 때문이다. 이러한 카피캣 약물들을 통틀어 바이오시밀러(biosimilar)라고 부른다.

소분자 약물의 제네릭 버전(generic version)을 만드는 것은 그리 어렵지 않다. 화학자들은 역공학(reverse engineering)을 이용하여 약물의 구조를 분석한 후, 익숙한 합성기법을 이용하여 완전히 똑같은 복제약을 만들 수 있기 때문이다. 그러나 생물의약품은 소분자 약물에 비해 복제하기가 훨씬 더 까다롭다. 원본과 완전히 똑같은 생물의약품을 만드는 것은 불가능한데, 그 이유는 크기가 큰 데다 구조가 복잡하기 때문이다. 더욱이 오리지널 제조사로 하여금 자신의 조립공정을 공유하도록 유도할 만한 인센티브도 없다.

그러므로 바이오시밀러 개발자들은 '맨땅에 헤딩'에서 출발해야 한다. 첫째로, 개발자들은 '제품의 배치(batch)'와 '출판된 데이터'를 신중히 분석한 후, 그 결과에 기반하여 최선(最善)의 기본구조(basic structure)를 재현할 필요가 있다. 둘째로, 개발자들은 기능적 부분(functional part)을 보유한 3D 약물을 복제할 필요가 있다.

이 두 가지 공정은 너무나 복잡하므로, 과학자들은 차선책으로서 살아있는 배양세포로 하여금 약물을 조립하게 하는 방법에 의존한다. 그러나 살아있는 세포의 블랙박스 시스템에 제어권을 넘길 경우 정확한 합성경로가 은폐되므로, 합성을 완전히 제어하는 것은 불가능하다.

 '배양세포를 이용한 합성'의 또 한 가지 문제점은, 살아있는 배양세포의 작은 차이(예: 온도, pH, 영양소)가 화학적 변형(chemical modification)을 초래함으로서 생물의약품의 기능과 안전성에 영향을 미칠 수 있다는 것이다. 그러므로 약물을 생산하는 데 알맞은 조건(right condition)을 알아내기 위해, 과학자들은 연구실에서 실험을 수행해야 한다.

이와 같은 우여곡절을 통해 만들어진 신약은 두 가지 테스트를 받아야 한다. 첫째, 화학(chemistry)과 기능(function)이 오리지널 약물과 유사한지를 체크하기 위해, 엄격한 테스트를 거쳐야 한다. 예컨대, 표적에 결합하는지를 확인하기 위해 기능 테스트(functional test)를 받아야 한다. 둘째, 오리지널 약물만큼 효능이 우수한지, 면역반응을 초래하지 않는지, 그밖의 예기치 않은 부작용을 확인하기 위해, 임상시험을 통해 오리지널 약물과 비교되어야 한다.

오리지널 약물과 100% 동일한 바이오시밀러는 존재하지 않지만, 엄격한 임상시험을 통과한다면 얼마간의 화학적 차이는 용인된다. 이 모든 과정에는 10년 이상의 기간이 소요될 수 있다. 그러나 그로 인해 향후 일부 블록버스터 생물의약품의 가용성과 접근성이 높아진다면, 10년 이상 노력할 만한 값어치가 있다.