올해 과학계에서 가장 뜨거운 조명을 받았던 3세대 유전자 교정 기술인 ‘크리스퍼(CRISPR/CAS-9) 유전자 가위’에 대해 다국적 제약사들의 대규모 투자가 잇따르고 있다. 향후 10년 뒤 유전자 교정 기술을 확보하지 못할 경우 신약 개발 경쟁에서 뒤처질 수 있다는 판단 때문이다.

유전자 가위는 DNA에 각종 세포 질환을 일으키는 돌연변이가 생기면 이를 잘라내고 정상 DNA를 붙이는 획기적인 기술이다. 특히 최근에 각광받는 3세대 기술인 CRISPR 유전자 가위는 기존 기술에 비해 정교함과 효율성을 획기적으로 개선해 원하는 특정 유전자만 효과적으로 제거할 수 있다. 과학자들은 세포 치료제나 유전자 치료제를 개발할 때 질환의 원인이 되는 유전자를 효과적으로 찾는 데 CRISPR 유전자 가위가 핵심적인 역할을 할 것으로 보고 있다.

◆ 다국적 제약사들 투자 러시

23일 관련업계에 따르면 바이엘과 노바티스, 아스트라제네카 등 다국적 제약사들이 CRISPR 유전자 가위 기술 확보 경쟁에 나섰다.

독일 제약기업 바이엘은 CRISPR 유전자 교정 기술을 확보한 스위스 바이오 벤처 ‘크리스퍼 세라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)’와 합작법인을 설립, 5년간 신약 기술 개발에 3억유로(약 3800억원)를 투자한다고 최근 발표했다. 제약 기업이 CRISPR 유전자 기술에 투자하는 금액으로는 최대인 것으로 알려졌다.

바이엘은 자사가 보유하고 있는 단백질 조작 기술과 신약 개발 노하우를 합작 법인에 전수해 혈우병이나 선천성 심장질환 치료제를 개발하기로 했다.

스위스 제약사 노바티스도 CRISPR 유전자 가위 기술 확보 경쟁에 뛰어들었다. CRISPR 유전자 가위 기술을 개발한 ‘인텔리아 세라퓨틱스(Intellia Therapeutics)’에 1500만달러(약 170억원)를 투자했다. 노바티스는 이 기술로 환자의 세포에서 질병의 원인이 되는 유전자를 교정한 뒤 약물에 반응한 정상 유전자로 교체하는 임상 연구를 진행하기로 했다.

영국계 제약 회사 아스트라제네카는 올해 초 CRISPR 유전자 가위 기술 개발에 투자한다고 발표했다. 영국과 미국의 연구소 4곳과 관련 기술 개발 계약을 체결했다. 계약 규모는 공개되지 않았다.

▲ 과학 학술지 사이언스는 올해 가장 주목받은 과학 연구 성과로 CRISPR 유전자 가위 기술을 선정했다. / 사이언스 제공

◆ 5년 안에 임상 시작될 듯...국내 제약사도 서둘러야

국내에서 1~3세대 유전자 가위 기술을 모두 확보한 바이오벤처 툴젠은 이르면 2년 뒤 2세대 유전자 가위 기술을 활용한 신약 임상 시험이 가능할 것으로 보고 있다.

툴젠의 공동창업자인 김진수 기초과학연구원(IBS) 유전체교정연구단장은 “앞으로 유망 분야인 세포 치료제나 유전자 치료제 개발에서 약물이 세포 내에서 어떤 역할을 하는지 찾아내는 것이 굉장히 중요한데 CRISPR 유전자 가위가 핵심적인 역할을 할 것”이라며 “다국적 제약사가 발빠르게 움직이고 있는 만큼 국내 제약사들도 서둘러야 할 것”이라고 말했다.

CRISPR 유전자 기술 확보에 발빠르게 다가선 글로벌 제약사들도 향후 5년 안에 이 기술을 활용한 암 관련 면역 치료제나 에이즈, 혈우병 치료제 등의 임상 시험에 돌입할 것으로 예상된다. 툴젠의 경우 최근 유전자 가위 기술을 적용한 혈우병 치료제의 동물 실험을 성공적으로 완료하고 임상을 준비하고 있다.

그러나 국내 제약기업들은 구체적인 기술 확보나 투자에 선뜻 나서지는 못하고 있다. ‘유전자 가위 혁명’이라고도 불리는 CRISPR 기술에 적극적인 관심을 보이고 있지만 아직 이렇다 할 R&D 투자나 기술 확보 움직임을 보이지는 않고 있다.

김진수 단장은 “CRISPR 기술은 국내에서 규모가 큰 제약기업들도 상당한 관심을 가지고 있을 정도로 제약 업계의 최대 화두”라며 “아직 CRISPR 기술에 관한 특허 권리가 누구에게 있는지 정해지지 않은 상황이어서 국내 제약 기업들도 이 기술을 확보하기 위해 서둘러야 할 것”이라고 밝혔다.